Hemos visto en la entrada anterior lo que ocurre con una nueva aplicación de un medicamento preexistente...
Pero si el medicamento es nuevo ¿Qué ocurre entonces?
Estudios preclínicos
Una vez tenemos nuestra molécula, esta
debe pasar una fase preclínica: Estudios in vitro y estudios con
animales, para comprobar que el producto es seguro, donde actúa, y
como se distribuye por el organismo.
Estudios Clínicos
Superados los estudios preclínicos o preliminares, empieza la
fase I de estudios clínicos en humanos. Se realiza con grupos
pequeños de personas sanas voluntarias, y en ocasiones se acepta la
intervención de pacientes voluntarios, que no responden a los
tratamientos convencionales. En esta fase se verifica la mejor forma
de administrar el medicamento (cápsulas, inyecciones...), la dosis a
la que es más eficaz, y los efectos secundarios que pueda ocasionar.
Los medicamentos que demuestran ser eficaces a dosis razonables y
provocan efectos secundarios asumibles pasan a la Fase II.
En la fase II se realizan
estudios donde participan grupos de unas 200 personas aquejadas de la
enfermedad diana del fármaco, a fin de estudiar la dosis adecuada
para cada caso y su eficacia. Si un porcentaje elevado de los participantes se beneficia con el tratamiento y los efectos secundarios continúan siendo aceptables, el nuevo tratamiento pase a un estudio de fase III. La mayoría de los medicamentos no pasan esta segunda fase debido a problemas de eficacia o seguridad.
A continuación, empieza la fase III
donde se realiza un nuevo ensayo pero en un grupo mayor de personas
(decenas de miles), y normalmente con pacientes de varios países. En el ensayo se compara la seguridad y eficacia del nuevo tratamiento con la del tratamiento de referencia actual. El estudio será aleatorio y doble ciego: ni el médico ni el paciente saben si están tomando el medicamento o un placebo. Esto se hace ya que si un paciente cree que está tomando un medicamento efectivo puede mejorar, aunque no lo esté tomando realmente, es lo que se conoce como efecto placebo.
Tras haber superado estas fases de
prueba, se obtendrá una licencia para comercializar el nuevo
medicamento. La fabricación final del fármaco, o producción a gran
escala, debe tener lugar en una instalación que cumpla las normas
estrictas del país, como las Normas para la Correcta Fabricación(NCF) de la EMEA (Europa) o las Buenas Prácticas de Fabricación(cGMP) de la FDA (EEUU), a fin de garantizar la seguridad y la pureza
del producto. Pero, tras su salida al mercado, se deberán seguir
haciendo más ensayos. El medicamento pasa a fase IV.
Los estudios de fase IV habitualmente buscan descubrir si el tratamiento ofrece beneficios adicionales o produce efectos secundarios de largo plazo que no se estudiaron ni observaron en los estudios de fase II o fase III. Los estudios de fase IV son menos comunes que los de fase I, II o III y participan en ellos cientos de miles de personas. Además habrá otros investigadores que realicen sus propias pruebas y estudios para rebatir la eficacia del medicamento nuevo y siempre se mantendrá un control sobre los posibles efectos secundarios nuevos que se presenten en los pacientes.
Una vez el medicamento está en el
mercado, los médicos toman sus propias decisiones racionales a la
hora de recetar un medicamento en función de la historia clínica
del paciente, lo bueno que ha demostrado ser el medicamento en los
ensayos, de lo serios que son sus efectos secundarios, etc.
Por todas estas causas se debe ser muy
meticuloso y exigente con los procedimientos, los ensayos clínicos,
el tratamiento de datos y las conclusiones, ya que sacar un nuevo
fármaco al mercado supone beneficiar o perjudicar a millones de
personas, y un coste de cientos de millones de euros.
